FDA patvirtino pirmąjį eozinofilinio ezofagito, lėtinio imuninio sutrikimo, gydymą


Greitam išleidimui:

Šiandien JAV maisto ir vaistų administracija patvirtino Dupixent (dupilumabą), skirtą eozinofiliniam ezofagitui (EoE) gydyti suaugusiems ir 12 metų ir vyresniems vaikams, sveriantiems ne mažiau kaip 40 kilogramų (tai yra apie 88 svarus). Šiandieninis veiksmas žymi pirmąjį FDA patvirtinimą dėl EoE gydymo.

„Pastaraisiais metais mokslininkams ir gydytojams įgijus žinių apie eozinofilinį ezofagitą, JAV buvo pripažinta ir diagnozuota daugiau šio sutrikimo atvejų“, – sakė medicinos mokslų daktarė Jessica Lee, FDA vaistų vertinimo centro Gastroenterologijos skyriaus direktorė. Tyrimas. „Šiandienos patvirtinimas patenkins svarbų nepatenkintą poreikį didėjančiam pacientų, sergančių eozinofiliniu ezofagitu, skaičiui.

EoE yra lėtinis uždegiminis sutrikimas, kai stemplės audinyje randama eozinofilų – baltųjų kraujo kūnelių. Suaugusiesiems ir paaugliams, sergantiems EoE, dažni simptomai yra rijimo pasunkėjimas, valgymo sunkumas ir maisto įstrigimas stemplėje. Dupixent yra monokloninis antikūnas, kuris slopina dalį uždegimo kelio.

Dupixent veiksmingumas ir saugumas EoE buvo tiriamas atsitiktinių imčių, dvigubai aklu, lygiagrečių grupių, daugiacentriuose, placebu kontroliuojamuose tyrimuose. teismo procesas, kuris apėmė du 24 savaičių gydymo laikotarpius (A dalis ir B dalis), kurie buvo atliekami nepriklausomai atskirose pacientų grupėse. A ir B dalyse pacientai kiekvieną savaitę vartojo placebą arba 300 miligramų Dupixent. Du pirminiai veiksmingumo matavimai buvo pacientų, kuriems 24 savaitę buvo pasiektas tam tikras sumažėjęs eozinofilų kiekis stemplėje, dalis, nustatyta mikroskopu įvertinus pacientų stemplės audinį, ir pacientų pranešto disfagijos simptomų klausimyno pokytis ( DSQ) balas nuo pradinio lygio iki 24 savaitės. DSQ yra klausimynas, skirtas rijimo sunkumui, susijusiam su EoE, įvertinti, o bendrieji balai svyruoja nuo 0 iki 84; aukštesni DSQ balai rodo blogesnius simptomus.

Tyrimo A dalyje 60 % iš 42 pacientų, vartojusių Dupixent, pasiekė iš anksto nustatytą sumažėjusį eozinofilų kiekį stemplėje, palyginti su 5 % iš 39 pacientų, vartojusių placebą. A dalyje nurodytų pacientų, vartojusių Dupixent, DSQ balas vidutiniškai pagerėjo 22 taškais, palyginti su 10 taškų pacientų, vartojusių placebą. B dalyje 59 % iš 80 pacientų, vartojusių Dupixent, pasiekė iš anksto nustatytą sumažėjusį eozinofilų kiekį stemplėje, palyginti su 6 % iš 79 pacientų, vartojusių placebą. B dalyje nurodytų pacientų, vartojusių Dupixent, DSQ balas vidutiniškai pagerėjo 24 taškais, palyginti su 14 taškų pacientų, vartojusių placebą. Įvertinimai, kuriuose atsižvelgta į pacientų, sergančių EoE, perspektyvas, patvirtino, kad klinikinio tyrimo metu Dupixent vartojusių pacientų DSQ balo pagerėjimas atspindi kliniškai reikšmingą disfagijos pagerėjimą.

Dažniausiai su Dupixent susijęs šalutinis poveikis yra reakcijos injekcijos vietoje, viršutinių kvėpavimo takų infekcijos, sąnarių skausmas ir herpeso virusinės infekcijos.

Dupixent draudžiama vartoti pacientams, kuriems nustatytas padidėjęs jautrumas dupilumabui arba bet kuriai jo neaktyviajai medžiagai. Dupixent pateikia įspėjimus ir atsargumo priemones, įskaitant tas, kurios skirtos galimiems alerginių reakcijų, konjunktyvito, keratito ar sąnarių skausmo išsivystymui; vartoti pacientams, sergantiems tam tikromis parazitinėmis infekcijomis; ir naudoti kartu su gyvomis vakcinomis.

Dupixent šiai indikacijai buvo suteikta prioritetinė peržiūra ir proveržio terapija.

Dupixent iš pradžių buvo patvirtintas 2017 m. Jis patvirtintas vidutinio sunkumo ar sunkiam atopiniam dermatitui gydyti suaugusiems ir 6 metų ir vyresniems vaikams, kurių liga nėra tinkamai kontroliuojama vietiniu receptiniu gydymu arba kai toks gydymas nerekomenduojamas. Dupixent taip pat patvirtintas kaip papildomas palaikomasis gydymas suaugusiems ir 6 metų ir vyresniems vaikams, sergantiems tam tikromis vidutinio sunkumo ar sunkia astma, taip pat kaip papildomas palaikomasis gydymas suaugusiems žmonėms, sergantiems nepakankamai kontroliuojamu lėtiniu rinosinusitu ir nosies polipoze. .

FDA suteikė Dupixent patvirtinimą Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

Susijusi informacija

###

Katilo plokštė

FDA, JAV sveikatos ir žmogiškųjų paslaugų departamento agentūra, saugo visuomenės sveikatą, užtikrindama žmonėms skirtų ir veterinarinių vaistų, vakcinų ir kitų žmonėms skirtų biologinių produktų bei medicinos prietaisų saugumą, veiksmingumą ir saugumą. Agentūra taip pat yra atsakinga už mūsų šalies maisto tiekimo, kosmetikos, maisto papildų, elektroninę spinduliuotę skleidžiančių produktų saugą ir saugumą bei už tabako gaminių reguliavimą.